건강보험심사평가원(심평원)이 2026년 6월 11일, 건강보험 등재 약제의 성과 평가에 혁신을 가져올 '실제 근거(Real-World Evidence·RWE) 생성 가이드라인'을 전격 제정하며, 특히 기존 임상시험만으로는 불확실성이 컸던 희귀·중증질환 약제 평가의 신뢰도를 한층 높이는 중대한 변화를 예고했다.
이번 가이드라인 제정은 임상시험 자료만으로는 약제의 실제 사용 결과를 정확히 확인하기 어렵다는 한계를 보완하고, 약제가 건강보험에 등재된 이후 실제 임상 현장에서 환자에게 미치는 영향을 면밀히 평가하기 위한 것이다. 기존 평가 시스템의 불확실성을 해소하고, 실제 자료(Real-World Data·RWD)를 활용한 근거 생성의 기준점을 마련함으로써 약제 성과 평가의 패러다임을 전환하겠다는 심평원의 의지가 담겼다.
가이드라인은 RWD를 활용해 RWE를 생성할 때 고려해야 할 다양한 사항을 구체적으로 제시한다. 이는 데이터의 수집, 분석, 해석에 이르는 전 과정에서 투명성과 신뢰성을 확보하는 데 중점을 둔다. 이를 통해 객관적이고 과학적인 실제 근거를 구축하여 약제의 가치를 보다 정확하게 평가할 수 있을 것으로 기대된다.
심평원은 가이드라인 개발 과정에서 폭넓은 이해 관계자들의 의견을 수렴했다. 개발 연구 중 전문가 및 제약업계 의견 청취, 실제 자료 적용을 통한 실행 가능성 확인 등 다각적인 검토 절차를 거쳐 최종안을 마련하며 가이드라인의 실효성과 신뢰성을 높였다.
홍승권 심평원장은 이번 가이드라인의 중요성을 강조하며 「약제성과평가는 치료제가 임상현장에서 환자의 건강 성과로 이어지는지를 확인하는 중요한 과정이다」라고 밝혔다. 또한 「이번 가이드라인이 특히 희귀·중증질환 등 근거의 불확실성이 큰 분야에서 약제의 실제 사용 결과를 신뢰성 있게 평가하는 데 도움이 되기를 바란다」고 덧붙이며, 정책의 지향점을 명확히 제시했다.
이번 가이드라인은 심평원 홈페이지를 통해 누구나 확인할 수 있다.
이번 가이드라인 제정은 단순히 평가 기준의 추가를 넘어, 실제 임상 현장의 데이터를 활용해 환자 중심의 약제 평가 시대를 열었다는 점에서 큰 의미를 갖는다. 특히 불확실성이 높았던 희귀·중증질환 분야 환자들의 치료 접근성과 안전성을 동시에 확보하는 데 기여하며, 향후 의약품 개발 및 평가 전반에 RWE 활용이 더욱 확대될 전망이다. 의약·보건 산업계의 지속적인 관심과 선제적인 대응이 요구되는 시점이다.