유한양행의 고셔병 신약 후보물질 ‘YH35995’가 2026년 6월 23일 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품으로 지정되며 허가 승인 시점부터 10년간의 시장 독점권을 확보, 글로벌 고셔병 치료제 시장에 새로운 혁신을 가져올 것으로 기대를 모으고 있다.
유한양행은 자사 고셔병 신약 후보물질 YH35995가 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정을 받았다고 2026년 6월 23일 밝혔다. EMA의 희귀의약품 지정은 신약 개발 과정에서 과학 자문 및 수수료 감면 혜택을 제공하며, 특히 허가 승인 시점부터 10년간 시장 독점권을 부여해 막대한 사업적 가치를 지닌다. 앞서 YH35995는 지난 2026년 4월 미국 식품의약국(FDA)에서도 희귀의약품으로 지정된 바 있어, 전 세계 양대 의약품 규제 기관으로부터 연이어 그 잠재력을 인정받게 됐다.
고셔병은 체내 글루코실세라마이드(GL-1)가 과도하게 축적되어 발생하는 희귀 유전 질환이다. 비장, 간 비대, 빈혈, 혈소판 감소증 등의 증상을 유발하며, 일부 환자는 뇌 신경계 합병증을 동반하는 「신경증상 동반 제3형 고셔병」으로 고통받는다. 기존 효소 대체 요법(ERT) 등 치료제는 뇌혈관장벽(BBB)을 통과하기 어려워 신경증상 동반 환자에게는 마땅한 치료 대안이 부족한 실정이다.
YH35995는 GL-1 생성을 직접적으로 억제하는 기전의 경구용 치료제 후보물질이다. 전임상 연구 결과, 혈장뿐만 아니라 뇌 속의 GL-1 수치를 효과적으로 낮추는 것으로 확인됐다. 유한양행은 YH35995가 기존 치료제가 도달하기 어려웠던 중추신경계(CNS)까지 약효를 전달할 수 있어, 특히 신경증상 동반 제3형 고셔병 환자들에게 혁신적인 치료 대안이 될 것으로 기대하고 있다. 이는 환자들의 삶의 질을 획기적으로 개선할 잠재력을 의미한다.
YH35995는 현재 임상 개발 초기 단계에 있다. 유한양행은 지난 2026년 5월 이탈리아에서 YH35995의 임상 1상 단회 투여 결과를 성공적으로 발표했으며, 향후 약물을 반복 투여하여 안전성과 내약성 등을 면밀히 평가할 계획이다. 이러한 임상 개발의 순조로운 진행은 YH35995가 빠른 시일 내에 환자들에게 다가갈 수 있는 가능성을 높이고 있다.
유한양행 YH35995의 연이은 희귀의약품 지정은 고셔병 환자, 특히 그동안 마땅한 치료 대안이 없던 신경증상 동반 환자들에게 새로운 희망을 제시할 잠재력을 보여준다. 이는 유한양행의 신약 개발 역량을 다시 한번 입증하며, 향후 임상 1상 반복 투여 단계 및 이후 개발 과정에서 성공적인 결과를 통해 글로벌 희귀의약품 시장에서 유한양행의 입지를 공고히 할 수 있을지 주목된다.