난치성 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 희망의 빛이 켜졌다. 한미약품이 개발해 기술 수출한 신약 후보물질 '투스페티닙'이 유럽혈액학회에서 발표된 임상 1/2상 결과, 복합 완전 관해율 86.2%라는 경이로운 유효성을 기록하며 의료계의 이목을 집중시키고 있다. 특히 치료가 어려운 고위험군 환자들에게서도 유의미한 치료 가능성을 보여, 향후 백혈병 치료 패러다임 변화를 예고한다.
앱토즈 바이오사이언스는 지난 2026년 06월 15일(현지시간) 스웨덴 스톡홀름에서 개최된 유럽혈액학회(EHA) 학술대회에서 투스페티닙 병용 요법의 임상 1/2상 결과를 구두 발표했다. 이 임상은 집중 유도화학 요법 적용이 어려운 급성 골수성 백혈병(AML) 환자를 대상으로 진행됐다. 투스페티닙은 다른 항암제인 베네토클락스와 아자시티딘과 함께 투여됐으며, 투약 용량은 40㎎, 80㎎, 120㎎, 160㎎으로 구분됐다.
이번 임상 결과는 압도적인 유효성을 입증했다. 유효성 평가 대상 환자 29명 중 86.2%가 복합 완전 관해율(CRc)을 달성했다. 이는 암세포가 거의 소멸되고 혈액 및 골수 기능이 정상으로 회복됨을 의미한다. 더욱이 완전 관해를 확인한 환자들의 미세잔존진환(MRD) 음성률은 86.4%로 나타나, 미세한 잔존 암세포까지 제거하는 효과를 보였다. 앱토즈 측은 예후가 좋지 않은 고위험군 환자들에서도 유의미한 치료 가능성을 확인했으며, 특정 돌연변이에 국한되지 않고 다양한 유전적 배경을 지닌 환자들에게서 반응이 나타났다고 강조했다. 치료 관련 사망 및 심각한 이상 반응이 없었음이 확인되어 안전성과 내약성도 성공적으로 입증됐다.
이러한 혁신적인 성과를 보인 투스페티닙은 사실 한국 제약사인 한미약품이 자체 발굴한 경구용 골수 키놈 억제제다. 한미약품은 지난 2021년 11월, 투스페티닙의 전 세계 개발 및 상업화 권리를 앱토즈 바이오사이언스에 기술 수출했으며, 이번 EHA 발표는 양사의 성공적인 글로벌 파트너십이 결실을 맺고 있음을 보여준다.
투스페티닙 병용 요법의 성공적인 임상 결과는 난치성 급성 골수성 백혈병 치료 분야에 혁신적인 변화를 가져올 잠재력을 명확히 보여준다. 특히 한국 제약사가 발굴한 물질이 글로벌 무대에서 이러한 압도적인 성과를 보였다는 점에서 국내 신약 개발의 역량을 입증하는 동시에, 한미약품과 앱토즈의 긴밀한 협력이 향후 글로벌 시장에서 어떤 추가적인 성과를 만들어낼지 귀추가 주목된다.