건강보험심사평가원(이하 심평원)이 주최하는 학술대회에서 '임상현장의 근거, 희귀·중증질환 치료의 미래를 열다'를 주제로 실제근거(RWE) 기반 약제 평가의 새로운 패러다임이 제시된다.
심평원은 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 열리는 이번 학술대회를 통해 희귀·중증질환 치료의 중요한 전환점을 마련할 계획이다. 특히 약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인의 주요 내용을 설명하고, 희귀·중증질환 약제 레지스트리를 활용한 RWE 생성 체계를 심도 있게 논의하는 자리가 될 예정이다. 이 행사는 의료 전문가와 환자 모두의 이목을 집중시키고 있다.
‘임상현장의 근거’(Real-World Evidence, RWE)는 실제 진료 환경에서 수집된 방대한 데이터를 의미하며, 전통적인 임상시험 데이터만으로는 평가하기 어려운 희귀·중증질환 치료제의 효과와 안전성을 다각적으로 분석하는 데 필수적인 요소로 부상했다. 심평원이 제정한 ‘약제성과평가를 위한 실제근거(RWE) 생성 가이드라인’은 이러한 임상 현장의 근거를 표준화된 방식으로 수집, 분석, 활용하여 약제의 가치를 보다 정확하게 평가하기 위한 정책적 토대를 제공한다. 이는 희귀·중증질환 치료제 개발 및 도입에 있어 불확실성을 줄이고 환자 중심의 의사결정을 돕는 데 크게 기여할 것으로 기대된다.
이번 학술대회에서는 심평원이 제정한 RWE 생성 가이드라인의 구체적인 내용과 적용 방안이 상세히 다뤄진다. 가이드라인은 실제 임상 데이터를 기반으로 약제의 효용성을 검증하고, 이를 통해 보험 급여 여부 및 사후 관리 시스템을 고도화하는 데 초점을 맞추고 있다. 또한, 희귀·중증질환 약제 레지스트리(Registry)를 활용한 RWE 생성 체계가 주요 논의 대상이 된다. 이는 특정 질환 또는 약제를 사용한 환자들의 데이터를 체계적으로 축적하고 분석하여, 임상 현장에서 실제 약제의 효과를 추적하고 새로운 치료 전략을 모색하는 데 실질적인 도움을 줄 것으로 전망된다. 데이터 기반의 정밀 의료 실현 가능성을 보여주는 중요한 대목이다.
관련 분야에 관심 있는 누구나 이번 학술대회에 참여할 수 있으며, 오는 6월 12일까지 사전 등록이 가능하다. 행사는 2026년 6월 19일 서울 서초구 aT센터 그랜드홀에서 진행된다.
심평원의 이번 학술대회는 희귀·중증질환 치료제에 대한 평가와 환자 접근성을 높이는 데 핵심적인 전환점이 될 것으로 기대를 모은다. 실제 임상 현장의 데이터를 기반으로 한 의약품 가치 평가 시스템이 고도화됨으로써, 더욱 혁신적인 치료 기회가 환자들에게 제공될 수 있을지 귀추가 주목된다.