식품의약품안전처(식야처)가, 골단(성장판)이 닫히지 않은 4개월 이상 소아의 연골무형성증 치료에 사용하는 희귀의약품 '복스조고주0.4･0.56･1.2밀리그램(보소리타이드)'을 31일 허가했다고 밝혔다.

'연골무형성증'은 연골세포 증식 및 분화 조절 유전자인 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 돌연변이로 인해 발생하는 골성장 관련 유전 질환이다.

식약처가 이번에 허가한 이 약은 소아 연골무형성증 환자에서 과분화된 FGFR-3(섬유모세포 성장 인자 수용체3) 신호를 억제하여 연골세포의 증식 및 분화를 유도함으로써 연골 내 뼈 형성을 촉진하는 치료제로, 기존에는 소아 연골무형성증 환자에 대한 치료제가 없었으나, 해당 치료제 허가에 따라 소아 연골무형성증 환자에 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대된다.

이 치료제는  지난 7월 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)' 제10호 제품으로 지정됐다. 

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