주사 한 대 가격이 무려 48억원이나 되는 세계에서 제일 비싼 약이 나왔다.

미 식품의약국(FDA)은 지난 26일(현지시간) 미국 제약사 화이자가 개발한 B형 혈우병 유전자 치료제인 '베크베즈'(피다나코진 엘라파보벡)를 승인했다고 밝혔다. 베크베즈의 치료비는 350만달러(약 48억2125만원)로 알려졌다. 이는 현재까지 전세계에서 가장 비싼 약인 호주 제약사 CSL베링의 B형 혈우병 치료제 '헴제닉스'와 동일한 가격이다. 지난 2022년 승인 당시에 약값이 350만달러였다.

B형 혈우병은 우리 몸에 상처가 생겼을 때 출혈을 멈추게 해주는 응고인자로 불리는 단백질이 부족하거나 전혀 없을 때 발생하는 질환이다. 작은 상처에도 출혈이 쉽게 멈추지 않아 심각한 경우 생명에도 위협이 될 수 있다. 세계혈우병연맹에 따르면 전 세계적으로 3만8000명 이상이 B형 혈우병을 겪고 있다.

기존에는 환자가 일주일 또는 한 달 주기로 혈액응고인자를 정맥으로 주입해야 했다. 미국에서는 혈우병B 환자가 치료를 위해 쓰는 의료비용은 2000만달러(약 260억원) 이상으로 알려졌다.

그러나 베크베즈는 한 번의 주입으로 혈액응고인자를 스스로 만들어내게 해준다. 중증의 남성 혈우병 B형 환자를 대상으로 임상을 한 결과, 1년 후 혈우병 환자의 60%에서 출혈이 완전히 사라졌다.

화이자는 베크베즈를 이번 분기 내 출시할 예정이다. 이후 15년 동안 치료제의 장기 내구성과 안전성을 계속 모니터링할 예정이다.

베크베즈 같은 유전자치료제가 이 같이 고가인 이유는 환자 맞춤형으로 제조되기 때문이다. 앞서 희소 소아신경질환치료제 '스카이소나'(38억원), 유전성 혈액질환 치료제 '진테글로'(35억원), 척수성 근위축증치료제 '졸겐스마'(26억원) 등도 환자 맞춤형으로 약을 제작하기 때문에 수십억원에 달하는 약값이 책정되었다.

화이자 관계자는 "B형 혈우병 환자들은 정기적인 정맥 주사와 출혈 증상으로 어려움을 겪고 있다"며, "베크베즈를 이용한 일회성 치료는 환자의 장기적인 의료·치료 부담을 줄이기 위한 혁신적인 잠재력을 갖고 있다"고 밝혔다. 

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