툴젠, 에이앤엘바이오와 조로증 치료제 공동개발 협약

유전자 가위 이용한 치료제 개발 기대

김준수 기자 ( strongkun1001@gmail.com )|기자의 다른 기사 보기

기사입력 2022.12.20 03:55 PM

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유전자 교정 기업 툴젠은 신약개발 바이오기업 에이앤엘바이오와 20일 프로게리아(조로증) 치료제 개발을 위한 공동연구개발 협약을 맺었다.

허친슨길포드 프로게리아 신드롬(HGPS)으로 알려진 조로증은 800만명 당 1명에게서 발병하는 드문 상염색체 우성 유전질환이다. 생후 2년 이내 발병해 급격한 노화를 일으킨다.

조로증은 세포분열에서 핵막을 만드는 데 관여하는 유전자의 점돌연변이로 단백질 프로게린이 축적되는 것이 원인으로 알려져 있다. 현재 미국식품의약국(FDA)에서 승인된 약물은 아이거의 '조킨비'가 유일하다.

최근에는 DNA 내 특정 유전자를 편집하는 기술인 유전자 가위를 이용해 조로증 질환 모델 쥐의 수명을 연장한 연구가 발표되며 유전자 가위를 이용한 치료제 개발이 기대되고 있다.

양사는 이번 협약을 통해 툴젠의 유전자 가위 플랫폼과 에이앤엘바이오의 치료제 전달용 아데노연관바이러스(AAV)를 결합한 치료제를 만들고 동물 모델에서 효능을 평가하기로 했다.

김영호 툴젠 대표는 "유전자 가위는 수많은 질병을 고칠 수 있지만, 툴젠이 동시에 많은 치료제를 개발하기에는 인력과 비용에 한계가 있다"며 "훌륭한 파트너와 함께 여태껏 근본적인 치료제 개발이 불가능했던 조로증 치료제를 공동개발하여 파이프라인을 넓혀 나가고자 한다"고 말했다.