보건복지부(장관 권덕철), 식품의약품안전처(처장 김강립)는 8일 서울대병원(책임자 : 소아청소년과 강형진 교수)이 신청한 임상연구 계획이 「첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법령」(이하 '첨단재생바이오법')의 시행(2020.9월) 이후 첫 고위험 첨단재생의료 임상연구로 승인되었다고 밝혔다.
이번 건은 '사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구'(첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목, 이하 '고위험 임상연구')로, 고위험 임상연구의 경우 이전의 치료와는 다른 획기적인 방법으로 희귀난치질환자들의 치료 등이 가능하나 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구됐다.
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 '심의위원회')와 식품의약품안전처는 해당 건이 1호 고위험 임상연구인 점을 고려하여 제출받은 임상연구계획 등 관련 자료를 토대로 연구실시역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성과 유효성 등을 철저히 검증하였고, 첨단재생바이오법에 따라 심의위원회 의결 및 식품의약품안전처 승인을 완료했다.
이번에 승인된 임상연구는 CAR-T를 사용한 소아청소년 급성 림프모구백혈병 환자의 치료가 목적이다. 소아청소년 급성림프모구백혈병 환자들은 그동안 항암화학요법 등의 치료를 받아왔으나, 재발성·불응성 환자의 경우 기존 치료로는 백혈병 세포가 감소하지 않아 백혈병 치료에 한계가 있었다.
CAR-T를 사용한 치료는 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화하여 치료의 효과도 높이며, 기존 치료의 부작용도 최소화할 것으로 기대된다.
보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 "이번 고위험 임상연구 1호 승인 이후 다양한 희귀난치질환에 대한 임상연구를 통해 희귀난치질환자들의 치료 기회를 제고하고, 임상연구 결과를 토대로 추후 많은 환자들에게 제공될 수 있는 치료제가 개발되기를 기대한다"며 "정부도 임상연구계획 심의 등 법령에서 요구되는 안전성, 유효성 등을 철저히 검증하면서 관련 절차를 신속하게 진행하여 희귀난치질환자들의 치료 접근성을 높이고, 임상연구비 지원사업·범부처 재생의료기술개발사업 등 관련 사업을 통해 재생의료 분야의 진흥에 최선을 다하겠다."라고 밝혔다.
이번 건은 '사람의 생명 및 건강에 미치는 영향이 불확실하거나 그 위험도가 큰 임상연구'(첨단재생바이오법 제2조 제3호 가목, 이하 '고위험 임상연구')로, 고위험 임상연구*의 경우 이전의 치료와는 다른 획기적인 방법으로 희귀난치질환자들의 치료 등이 가능하나 위험도가 높은 만큼 안전성과 유효성에 대한 세밀한 심사가 요구됐다.
첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 심의위원회(이하 '심의위원회')와 식품의약품안전처는 해당 건이 1호 고위험 임상연구인 점을 고려하여 제출받은 임상연구계획 등 관련 자료를 토대로 연구실시역량, 연구 대상 보호 여부, 안전성과 유효성 등을 철저히 검증하였고, 첨단재생바이오법에 따라 심의위원회 의결 및 식품의약품안전처 승인을 완료했다.
이번에 승인된 임상연구는 CAR-T를 사용한 소아청소년 급성 림프모구백혈병 환자의 치료가 목적이다. 소아청소년 급성림프모구백혈병 환자들은 그동안 항암화학요법 등의 치료를 받아왔으나, 재발성·불응성 환자의 경우 기존 치료로는 백혈병 세포가 감소하지 않아 백혈병 치료에 한계가 있었다.
CAR-T를 사용한 치료는 암세포만을 정확히 표적으로 삼으면서 체내 정상 세포 손상을 최소화하여 치료의 효과도 높이며, 기존 치료의 부작용도 최소화할 것으로 기대된다.
보건복지부 김영학 재생의료정책과장은 "이번 고위험 임상연구 1호 승인 이후 다양한 희귀난치질환에 대한 임상연구를 통해 희귀난치질환자들의 치료 기회를 제고하고, 임상연구 결과를 토대로 추후 많은 환자들에게 제공될 수 있는 치료제가 개발되기를 기대한다"며 "정부도 임상연구계획 심의 등 법령에서 요구되는 안전성, 유효성 등을 철저히 검증하면서 관련 절차를 신속하게 진행하여 희귀난치질환자들의 치료 접근성을 높이고, 임상연구비 지원사업·범부처 재생의료기술개발사업 등 관련 사업을 통해 재생의료 분야의 진흥에 최선을 다하겠다."라고 밝혔다.
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