(Photo : ⓒ식약처 제공)
▲1회 투여에 25억여원의 고가 신약으로 알려진 희귀질환신약 ‘졸겐스마주’가 국내 허가 문턱을 넘었다.

1회 투여에 25억여원의 고가 신약으로 알려진 희귀질환신약 '졸겐스마주'가 국내 허가 문턱을 넘었다. 이 약은 평생 단 한번만 투약하면 된다.

식품의약품안전처는 28일 한국노바티스 졸겐스마를 첨단재생바이오법 시행 이후 두 번째 첨단바이오의약품으로 허가했다고 밝혔다. 첨단바이오의약품은 살아있는 세포·조직이나 유전물질 등을 원료로 한 세포치료제·유전자치료제 등을 일컫는다.

'졸겐스마주'는 결함이 있는 유전자를 기능적으로 대체하는 유전물질이 포함된 유전자치료제로 퇴행성 신경질환 척수성 근위축증 환자에게 정맥으로 1회 투여하는 치료제다.

졸겐스마는 사람생존운동뉴런(hSMN) 유전자가 도입된 재조합 전달체(벡터)이므로, 졸겐스마주를 투여하면 환자는 제 기능을 하지 못하는 자신의 유전자 대신에 사람생존운동뉴런 유전자를 전달받을 수 있다. 이렇게 되면 중추신경계 운동신경세포에서 생존운동뉴런(SMN) 단백질을 만들 수 있게 돼 1회 투여하는 것만으로도 치료 효과를 낸다.

식약처는 이번 품목 허가로 치명적 질환인 척수성 근위축증 환자들에게 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다.

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